Principe du traitement: avec cette maladie, toutes les cellules sont dépourvues d’activité d’alpha-mannosidase. Le principe de la GCSH est que les cellules donatrices produisant l’ enzyme repeuplent les tissus hôtes et transfèrent l’enzyme aux cellules hôtes proches déficitaires en enzyme. Les résultats de la GCSH sont variables, notamment du point de vue de l’impact neurocognitif de cette thérapie.2 3
La thérapie enzymatique substitutive (TES) est une alternative thérapeutique pour différentes maladies lysosomales.10
Elle permet de remplacer une enzyme défaillante par une forme normale ou plus active de l’enzyme défaillante.
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